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求解罕见病④|价低易断供价贵用不起,罕见病药物国产研发还缺啥

2021-12-25 08:05:26 来源: 澎湃新闻

2018年1月,随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内,人类医疗迎来里程碑:FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”(N-of-1)概念首次成为现实…… 

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