全球简讯:扩大耐立克? 全球可及，亚盛医药-B(06855)或借NPP计划打响全球商业化前奏

就在7月22日，亚盛医药-B(06855)发布公告，宣布公司原创1类新药耐立克? (奥雷巴替尼)获加拿大卫生部临床试验许可的3日内，亚盛医药再度宣布将通过指定患者药物使用计划(NPP)让耐立克?惠及全球患者。这一系列动作意味着亚盛的全球化布局正不断深入。

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智通财经APP了解到，2022年7月25日，亚盛医药宣布，公司已与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团(简称“Tanner Pharma”)携手，在全球范围内启动一项创新的指定患者药物使用计划(NPP)。

该项目将在奥雷巴替尼尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，计划覆盖100多个国家和地区。此前，奥雷巴替尼已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药，并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(也称慢性粒细胞白血病，以下简称慢粒)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。

指定患者药物使用计划可让临床医生在药品实现商业化之前以符合法律和伦理规范的方式让急需治疗的患者用上在研或已经获得上市许可的药物。此前，鲜有中国原创新药通过NPP计划进入其他国家或地区，从这个层面来说，也再次验证亚盛医药这家立足全球的中国生物医药公司的创新实力。

尽管NPP在中国业界还是个生僻词，但放眼全球，大型制药公司在旗下药物尚未获批的国家和地区，借助NPP计划实现市场准入却是“常规操作”。由于NPP涉及的临床急需药物是有定价的，需要患者具备一定支付能力。这对企业而言，NPP意味着既能满足当地患者临床急需，同时也能带来收入。

在中国，和NPP计划类似的模式有先行先试的海南博鳌乐城模式，让中国患者无须远赴海外，在乐城先行区就能享受国际最前沿、且未在国内上市的药物及治疗技术。

而业界及市场最熟知的NPP案例莫过于香港指定患者药物使用计划。通常来说，新药在国外(美国、欧洲)获批后，香港医疗机构一般会向香港卫生署申请在本地注册审批完成时间约为6-9个月。但NPP计划允许一款药物即使没有获得卫生署的批准，只要医生认为患者有需要用到此类药物，患者也同意的情况下，医生便可以向卫生署申请指定患者药物使用计划。该项目的优势在于审批速度快，满足临床急需患者。

而此次亚盛医药与Tanner Pharma的合作更是将目光放至全球。亚盛医药将与合作方Tanner Pharma共同覆盖全球超过130多个国家地区，推动全球患者与中国患者同步使用亚盛的全球创新药。这一方面惠及了全球临床急需患者，也可视作吹响了耐立克?在全球商业化的“前奏”。

根据协议条款，Tanner Pharma将在奥雷巴替尼尚未获得上市许可的国家向医疗机构供应该药物。目前，该NPP项目已在全球范围内启动，帮助相关患者获得奥雷巴替尼这一创新药物。

慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市，慢粒的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代TKI对慢粒的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，临床上对可安全有效治疗T315I突变耐药慢粒患者的第三代BCR-ABL抑制剂需求巨大。

奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL 抑制剂，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。

目前，奥雷巴替尼已获中国临床肿瘤学会(CSCO)指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者(CACA指南亦推荐该品种用于治疗接受过2种以上TKI耐药或不耐受的慢粒患者)。

作为全球第二个和中国首个获批上市的第三代BCR-ABL 抑制剂，奥雷巴替尼已在美国进入Ib期临床试验，用于治疗耐药慢粒。目前，奥雷巴替尼共获1项美国食品药品监督管理局(FDA)快速通道资格、3项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局(EMA)的欧盟孤儿药资格认定。

在慢粒之外，奥雷巴替尼在多个疾病治疗领域潜力巨大。此前，该品种获CSCO指南推荐，用于治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者。此外，一项正在进行的临床试验数据显示奥雷巴替尼对于胃肠道间质瘤(GIST)具有治疗潜力;一项近期发表的临床前研究揭示了该药物在新冠治疗领域的极大潜力。

Tanner Pharma是一家专为生物制药公司提供服务的供应商，总部位于美国北卡罗莱纳州的夏洛特市，在欧洲和拉丁美洲拥有多个分支机构。Tanner Pharma致力于通过符合伦理规范、受控且合规的方式，帮助制药企业实现创新药物在尚未正式获批上市的国家的市场准入。过去20余年来，Tanner Pharma为130多个国家的患者提供了用药机会，并在供应慢粒治疗药物方面积累了丰富经验。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示，“在慢粒治疗领域，全球各国都存在未被完全满足的临床需求。作为全球范围内第二个进入美国临床的第三代BCR-ABL抑制剂和为数不多自立项开始就执行全球研发策略的中国本土原创新药，奥雷巴替尼在过去几年已经显示了优异的临床有效性和安全性，并于去年在中国获批上市。

目前，亚盛医药正积极进行奥雷巴替尼在全球层面的临床试验，全速推进其在更多国家的上市。我们深知对于缺乏有效治疗方案的恶性肿瘤患者而言，进一步加速药物可及刻不容缓!正因如此，中国有先行先试的海南博鳌乐城模式，让患者可同步使用国外已上市但国内尚未获批上市的药品和医疗器械;而在海外，NPP项目可通过合法合规、合伦理的方式加速解决临床急需。”

杨大俊博士补充道：“Tanner Pharma是一家全球领先的医药服务供应商，他们在创新药物未获批市场的准入方面拥有丰富的经验。我们期待与Tanner Pharma联手推进这项指定患者药物使用计划，让奥雷巴替尼惠及全球患者。”

Tanner Pharma集团执行副总裁Robert Keel 表示：“我们很高兴能够与亚盛医药达成合作，利用我们的全球网络为慢粒患者带来希望。该项指定患者药物使用计划将让我们有机会以可靠、负责、符合伦理规范和当地法规的方式将奥雷巴替尼带给众多无药可治的慢粒患者。”