赛生药业(06600.HK)：国家药监局受理DANYELZA? (那西妥单抗)及GM-CSF联合伊立替康及替莫唑胺用于原发难治性或首次复发高危神经母细胞瘤患者的IND

格隆汇4月20日丨赛生药业(06600.HK)发布公告，国家药监局药品审评中心已受理公司DANYELZA (那西妥单抗)及粒细胞 — 巨噬细胞集落刺激因子(“GMCSF”)联合伊立替康及替莫唑胺用于原发难治性或首次复发的高危神经母细胞瘤患者的研究性新药(“IND”)申请(“203号研究”)。203号研究是一项国际、单臂、多中心的II期临床试验。倘203号研究于中国获批，这也将是中国研究中心首次参与神经母细胞瘤免疫治疗的国际多中心临床研究。

神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，但也是儿童期最常见的颅外实体瘤。尽管一线多模式治疗取得进展，但仍有约60%的高危神经母细胞瘤患者于完成传统治疗后复发。几十年来，复发后结局一直欠佳，10年总生存率低于15%。针对儿童癌症创新疗法╱国际儿科肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤小组开展的三项II期试验(71例患者)进行的荟萃分析显示，所有患者、原发难治性及疾病复发患者的中位无进展生存期(mPFS)分别为6.4、12.5及5.7个月，而相应的中位总生存期(m-OS)分别为16.1、27.9及11.0个月。因此，原发难治性或疾病复发的高危神经母细胞瘤患者在更有效及创新的治疗方面仍存在高度未满足的医疗需求，集团致力快速推进临床试验(倘获批准)，以尽快满足该等患者的需求。

DANYELZA (那西妥单抗)为唯一一款获批靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。GD2是一种神经母细胞瘤细胞表面的肿瘤抗原。其被美国食品药品监督管理局根据22位患者的II期临床试验(“201号研究”)授予优先评审，获得突破治疗和孤儿药资格，并基于总体缓解率(overall response rate, ORR)和缓解持续时间(duration of response, DOR)于2020年11月获得其加速批准。